Gyurkity Péter
Génmódosítással küzdenének a HIV ellen
A rák mellett a HIV és egyéb súlyos betegségek ellen is megoldást jelenthet a technológia.
Az orvostudomány területén komoly kihívást jelent a nagy váltás a kémiai megoldásokról a biológiai alternatívákra, eközben azonban javában zajlanak a különböző kísérletek, amelyek már kifejezetten a génmódosítás, illetve az itt meglévő technológiák tökéletesítése révén nyújtanának garanciát az eddig gyógyíthatatlan betegségek leküzdésére. Most ez utóbbi kapcsán számolhatunk be előrelépésekről, amelyek mindenképpen biztatóak.
A napokban már olvashattunk arról, hogy a rák ellen folytatott küzdelemben is a CRISPR jelentheti az áttörést, ezt azonban nem sokkal később követte amerikai kutatók beszámolója, amelyben többek között a HIV és egyéb betegségek elleni orvosságként írnak a technológia tökéletesítéséről. Ettől várják ugyanis a nagy áttörést, ami nemcsak a gyógyíthatóság elérését jelentené, de egyben azt is megakadályozná (megelőzné), hogy nem kívánt módon befolyásoljuk az emberi genomot. A szakemberek az úgynevezett CRISPR-Cas9 technológián, annak javításán dolgoznak, amely eddig is a leggyorsabbnak és legolcsóbbnak bizonyult, a cél azonban egyelőre az, hogy megfelelő eszközzel végezzük el a módosítást, itt ugyanis el kell kerülni a helytelen irányokat, illetve túlzásokat – hiszen tortát sem baltával vágunk fel, a konyhakéseket pedig nem gyémántbevonattal erősítjük meg (legalábbis a csoport tagjai ehhez hasonlították a különböző hasonló törekvéseket, többek között a kémiai úton való tökéletesítési kísérleteket).
A kutatók a trans-activating CRISPR RNA (tracrRNA) néven említett eljáráson munkálkodnak, amely a Streptococcus pyogenes baktériumból ered, elsődleges feladata pedig a Cas9 génolló megfelelő szekvenciához való irányítása. Azért esett választásuk egy ilyen fehérjerendszerre, mert ez egy olyan kezdeti aktivitáslöketet eredményez, amely az adott sejtbe való applikálás után nagyjából 12 óra múlva teljesen eltűnik, így a kívánt javítás nem eredményez majd később, immár végleges változásokat a genomban. Az eredmények arra utalnak, hogy a módosított tracrRNA megnövelte a kívánatos genetikai mutációk arányát, a konkrét esetben például a CCR5-fehérje inaktiválása volt a cél, amely a remények szerint rábírja majd az immunrendszert arra, hogy ellenállóvá váljon a HIV-vel szemben, megnövelve ezzel a védelem szintjét.
A további komoly munka és konzisztens eredmények esetén javított és hatékonyabb génterápiák jelenhetnek majd meg a piacon, ez azonban egy hosszú folyamat kezdeti állomását jelenti csak.
Az orvostudomány területén komoly kihívást jelent a nagy váltás a kémiai megoldásokról a biológiai alternatívákra, eközben azonban javában zajlanak a különböző kísérletek, amelyek már kifejezetten a génmódosítás, illetve az itt meglévő technológiák tökéletesítése révén nyújtanának garanciát az eddig gyógyíthatatlan betegségek leküzdésére. Most ez utóbbi kapcsán számolhatunk be előrelépésekről, amelyek mindenképpen biztatóak.
A napokban már olvashattunk arról, hogy a rák ellen folytatott küzdelemben is a CRISPR jelentheti az áttörést, ezt azonban nem sokkal később követte amerikai kutatók beszámolója, amelyben többek között a HIV és egyéb betegségek elleni orvosságként írnak a technológia tökéletesítéséről. Ettől várják ugyanis a nagy áttörést, ami nemcsak a gyógyíthatóság elérését jelentené, de egyben azt is megakadályozná (megelőzné), hogy nem kívánt módon befolyásoljuk az emberi genomot. A szakemberek az úgynevezett CRISPR-Cas9 technológián, annak javításán dolgoznak, amely eddig is a leggyorsabbnak és legolcsóbbnak bizonyult, a cél azonban egyelőre az, hogy megfelelő eszközzel végezzük el a módosítást, itt ugyanis el kell kerülni a helytelen irányokat, illetve túlzásokat – hiszen tortát sem baltával vágunk fel, a konyhakéseket pedig nem gyémántbevonattal erősítjük meg (legalábbis a csoport tagjai ehhez hasonlították a különböző hasonló törekvéseket, többek között a kémiai úton való tökéletesítési kísérleteket).
A kutatók a trans-activating CRISPR RNA (tracrRNA) néven említett eljáráson munkálkodnak, amely a Streptococcus pyogenes baktériumból ered, elsődleges feladata pedig a Cas9 génolló megfelelő szekvenciához való irányítása. Azért esett választásuk egy ilyen fehérjerendszerre, mert ez egy olyan kezdeti aktivitáslöketet eredményez, amely az adott sejtbe való applikálás után nagyjából 12 óra múlva teljesen eltűnik, így a kívánt javítás nem eredményez majd később, immár végleges változásokat a genomban. Az eredmények arra utalnak, hogy a módosított tracrRNA megnövelte a kívánatos genetikai mutációk arányát, a konkrét esetben például a CCR5-fehérje inaktiválása volt a cél, amely a remények szerint rábírja majd az immunrendszert arra, hogy ellenállóvá váljon a HIV-vel szemben, megnövelve ezzel a védelem szintjét.
A további komoly munka és konzisztens eredmények esetén javított és hatékonyabb génterápiák jelenhetnek majd meg a piacon, ez azonban egy hosszú folyamat kezdeti állomását jelenti csak.