SG.hu
MI-forradalom van kibontakozóban a gyógyszergyártásban
A szintetikus betegek alkalmazása átalakítja azt, ahogyan a gyógyszerek készülnek - és magát az iparágat is.
Patrick Schwab nem a megszokott gyógyszerkutató, és a munkahelye sem egy hagyományos gyógyszeripari laboratórium. Nincsenek benne munkaasztalok, nem bugyognak lombikok, és fehér köpenyeket sem látni. Dr. Schwab teljesen feketébe öltözik, ami illik is ahhoz, hogy a munkahelye King's Crossban található, azon a környéken, amely egykor vasúti pályaudvarokból és ipari épületekből állt, ma viszont London egyik legdivatosabb negyedévévé vált.
Dr. Schwab a GSK gyógyszercégnél dolgozik. Az a feladata, hogy újragondolja a gyógyszerkészítés jövőjét a számítástechnika egy ugyancsak divatos ágának, a mesterséges intelligenciának az alkalmazásával. Munkája során arra törekszik, hogy a lehető legnagyobb mértékben áthelyezze a terhelést a kémcsövekről a számítógépekre, vagyis az in vitro helyett az in silico gyógyszertervezésre. Ennek érdekében egy Phenformer nevű szoftvereszközt fejleszt, amelyet genomok olvasására tanít be. A genomikai információk és a fenotípusok összekapcsolásával - ez a biológiai kifejezés a genetikai kombinációk testi és viselkedésbeli következményeit jelenti - a Phenformer megtanulja, milyen összefüggésben vannak a gének a betegségekkel. Ez lehetővé teszi számára, hogy új hipotéziseket alkosson egyes betegségekről és azok mögöttes mechanizmusairól.
Egy bostoni biotechnológiai vállalat, az Insilico Medicine volt az első, amely a transzformer modelleken alapuló MI új generációját alkalmazta a gyógyszerkutatás területén. Még 2019-ben kutatóik azon gondolkodtak, vajon fel tudják-e használni ezeket az eszközöket új gyógyszerek feltalálására biológiai és kémiai adatokból. Első célpontjuk az idiopátiás tüdőfibrózis, egy súlyos tüdőbetegség volt. Az MI-t először betegséghez kapcsolódó adathalmazokon tanították be, és találtak egy ígéretes célfehérjét. Egy második MI ezután olyan molekulákat javasolt, amelyek képesek ehhez a fehérjéhez kötődni és megváltoztatni a működését, miközben nem túl mérgezők és nem instabilak.
Ezt követően az emberi vegyészek vették át a szerepet, elkészítve és tesztelve a kiválasztott molekulákat. Az eredményt rentosertibnek nevezték el, és nemrég sikeresen lezárta a középső fázisú klinikai vizsgálatokat. A cég szerint mindössze 18 hónapra volt szükség ahhoz, hogy fejlesztésre alkalmas jelöltet találjanak, szemben a szokásos négy és fél éves időtávval. Az Insilico jelenleg több mint 40 MI-vel fejlesztett gyógyszert vizsgál olyan betegségekre, mint a daganatok, valamint a bél- és vesebetegségek. A megközelítés gyorsan terjed. Egy előrejelzés szerint az éves befektetések összege ezen a területen 2025-ben még 3,8 milliárd dollár volt, 2030-ra azonban 15,2 milliárd dollárra nőhet.
A gyógyszergyártók és MI-cégek közötti együttműködések egyre gyakoribbak. Az IQVIA egészségügyi adatelemző vállalat szerint 2024-ben egy tucat ilyen megállapodást jelentettek be, összesen 10 milliárd dollár értékben. Tavaly októberben az Eli Lilly gyógyszeripari óriás együttműködést jelentett be az Nvidiával, amelynek chipjeit széles körben használják a transzformer alapú MI-modellek betanításához és futtatásához. Céljuk a gyógyszerkutatás és fejlesztés felgyorsítása érdekében az iparág legerősebb szuperszámítógépének megépítése.
Figyelembe véve a gyógyszeripar különös gazdasági viszonyait - a klinikai vizsgálatokba belépő gyógyszerjelöltek 90 százaléka elbukik, így egyetlen sikeres gyógyszer kifejlesztésének költsége eléri a döbbenetes 2,8 milliárd dollárt -, már a csekély hatékonyságjavulás is óriási nyereséget jelenthet. Az iparág különböző szereplőitől érkező beszámolók szerint az MI már most kézzelfogható eredményeket hoz. Az MI által tervezett gyógyszerek a preklinikai fázison - vagyis az emberi kísérletek előtti szakaszon - mindössze 12-18 hónap alatt jutnak túl, szemben a korábbi három-öt évvel. A biztonságossági vizsgálatokban is jobban teljesítenek. Egy 2024-ben publikált tanulmány szerint ezekben a tesztekben 80-90 százalékos a sikerarányuk, szemben a korábbi 40-65 százalékos átlaggal. Ez pedig az egész fejlesztési láncon átjutó gyógyszerek arányát 9-18 százalékra növeli, az eddigi 5-10 százalékról.
Egy új gyógyszer tervezése általában kis szerves molekulák átvizsgálásával kezdődik, ígéretes biológiai aktivitás után kutatva. Az MI több tízmilliárd ilyen molekulát képes átfésülni, olyan tulajdonságokat vizsgálva szoftveres szimulációk segítségével, mint a hatékonyság, az oldhatóság vagy a toxicitás, anélkül hogy valódi molekuláknak egyáltalán közel kellene kerülniük a kémcsövekhez. Jim Weatherall, aki az AstraZenecánál felel ezért a területért, azt mondja, ez kétszer olyan gyorsan választja szét az értékes jelölteket a haszontalanoktól, mint korábban, és a vállalat kis molekulás felfedezési programjának több mint 90 százalékát ma már MI segíti.
Az MI a klinikai vizsgálatok tervezését is javítja. Az egyik megközelítés úgynevezett MI-ügynököket használ, amelyek úgy viselkednek, mintha gondolkodnának és következtetnének. A GSK-nál Kim Branson az MI vezető, és bemutatott egy Cogito Forge nevű ügynök alapú rendszert. Ha biológiai kérdést tesznek fel neki, a Cogito Forge képes saját kódot írni a válasz megtalálásához, összegyűjteni a megfelelő adathalmazokat, összekapcsolni azokat, majd egy prezentációt készíteni diagramokkal együtt, amelyek bemutatják a levont következtetéseket. Ezt követően képes egy betegségre vonatkozó hipotézist megfogalmazni, ellenőrizhető előrejelzésekkel, majd megpróbálja azt megerősíteni vagy cáfolni szakirodalmi kereséssel. Ebben három ügynök vesz részt: az egyik érveket keres amellett, hogy a hipotézis jó, a másik azt kutatja, miért nem az, a harmadik pedig eldönti, melyiküknek van igaza.
Az MI ígéretesnek bizonyul a vizsgálati alanyok kiválasztásában is. Képes elemezni a jelentkezők egészségügyi nyilvántartásait, biopsziáit és képalkotó felvételeit annak érdekében, hogy azonosítsa, kik profitálhatnak leginkább egy új gyógyszerből. A résztvevők jobb kiválasztása kisebb, így gyorsabb és olcsóbb klinikai vizsgálatokat eredményez.
Talán a legérdekesebb alkalmazás azonban a szintetikus betegek, más néven digitális ikrek létrehozása, amelyek illesztett kontrollcsoportként szolgálnak a valódi résztvevők mellett. Ennek során az MI korábbi klinikai vizsgálatok adatait elemzi, és megtanulja előre jelezni mi történne egy résztvevővel, ha a betegség természetes lefolyását követné kezelés nélkül. Amikor egy önkéntes belép egy vizsgálatba és megkapja a gyógyszert, az MI létrehoz egy virtuális „beteget” ugyanazzal a jellemzőkészlettel, például életkorral, testsúllyal, meglévő betegségekkel és a kór stádiumával. A gyógyszer hatásossága így a valódi beteg esetében összevethető ezzel a virtuális alternatívával.
Ha széles körben bevezetnék, a szintetikus betegek csökkentenék a kontrollcsoportok méretét, és egyes esetekben akár teljesen ki is válthatnák azokat. A résztvevők számára is vonzó lehetne ez a megoldás, mivel nőne annak esélye, hogy a vizsgált kezelést kapják, nem pedig placebót. Az Unlearn.AI, egy san franciscói digitális iker vállalat 2025-ben publikált kutatása szerint ez a megközelítés egy korai Parkinson-kóros vizsgálatban 38 százalékkal csökkenthette volna a kontrollcsoport méretét, egy másik, Alzheimer-kórral foglalkozó tanulmányban pedig 23 százalékkal. Emellett a korai fázisú vizsgálatok, amelyek gyakran egyáltalán nem tartalmaznak kontrollcsoportot, digitális formában bevezethetik ezeket, növelve a hatásosság jeleibe vetett bizalmat és javítva a későbbi vizsgálatok tervezését.
Az MI-nek azonban vannak korlátai. Sok fehérje - amelyek egyre gyakrabban szolgálnak gyógyszerként, és jóval nagyobbak a hagyományos gyógyszermolekuláknál - hajlamos ide-oda mozogni. Ez megnehezíti pontos alakjuk meghatározását. Az RNS-molekulák, amelyek egy új vakcinacsalád alapját képezik, hasonlóan trükkösek, és a sejtek belsejében található membránalapú összetett struktúrák még ennél is bonyolultabbak. Ez azonban olyan terület, ahol a megértés gyorsan fejlődik. Az MI-ket ma már fehérjék és más molekulák közötti kölcsönhatások modellezésére, az RNS-hajtogatás előrejelzésére, sőt sejtek szimulálására is tanítják.
A Salt Lake City-ben működő Recursion egy MI-„gyárat” épített, ahol emberi sejtek millióiról készítenek képeket különféle kémiai és genetikai változások közepette. Ez lehetővé teszi az MI számára, hogy mintázatokat tanuljon a gének és a molekuláris útvonalak között. A New York-i Owkin pedig modelljét kórházi betegektől származó, nagy felbontású molekuláris adatok hatalmas halmazán tanítja. Tom Clozel, az Owkin vezetője szerint azzal, hogy ez a munka olyan felfedezéseket tesz lehetővé, amelyekre az ember nem képes, a biológia területén a valódi általános mesterséges intelligencia felé halad. Ez felveti a kérdést, hogy a hagyományos gyógyszergyártók vajon veszélybe kerülnek-e az újonnan felbukkanó MI-cégek miatt.
Az olyan vállalatok, mint az OpenAI, amely a nagy nyelvi modellekként ismert transzformerek fejlesztését vezette, és az Isomorphic Labs, a Google DeepMindból kivált gyógyszerkutató startup, már most olyan rendszereket képeznek, amelyek képesek következtetni és felfedezéseket tenni az élettudományokban, abban a reményben, hogy ezek az eszközök képzett biológusokká válnak. Egyelőre a gyógyszercégek előnye a hatalmas adatmennyiség és az ahhoz szükséges kontextus, így a leggyakoribb út az együttműködés. Az OpenAI például a Moderna vállalattal dolgozik együtt - amely az RNS-vakcinák úttörője -, hogy felgyorsítsák a személyre szabott rákvakcinák fejlesztését. Ahogy azonban az új modellek egyre kiszámíthatóbbá teszik a biológiát, az iparági erőviszonyok megváltozhatnak.
Ettől függetlenül az MI már most jelentősen javított a helyzeten. Ha a késői fázisú klinikai vizsgálatokból is képes lesz hasonló mértékű javulást kicsikarni, mint amilyet a fejlesztés korábbi szakaszaiban elért, a piacra kerülő gyógyszerek száma jelentősen növekedhet. Hosszabb távon az emberi egészség javításának lehetőségei óriásiak.
Patrick Schwab nem a megszokott gyógyszerkutató, és a munkahelye sem egy hagyományos gyógyszeripari laboratórium. Nincsenek benne munkaasztalok, nem bugyognak lombikok, és fehér köpenyeket sem látni. Dr. Schwab teljesen feketébe öltözik, ami illik is ahhoz, hogy a munkahelye King's Crossban található, azon a környéken, amely egykor vasúti pályaudvarokból és ipari épületekből állt, ma viszont London egyik legdivatosabb negyedévévé vált.
Dr. Schwab a GSK gyógyszercégnél dolgozik. Az a feladata, hogy újragondolja a gyógyszerkészítés jövőjét a számítástechnika egy ugyancsak divatos ágának, a mesterséges intelligenciának az alkalmazásával. Munkája során arra törekszik, hogy a lehető legnagyobb mértékben áthelyezze a terhelést a kémcsövekről a számítógépekre, vagyis az in vitro helyett az in silico gyógyszertervezésre. Ennek érdekében egy Phenformer nevű szoftvereszközt fejleszt, amelyet genomok olvasására tanít be. A genomikai információk és a fenotípusok összekapcsolásával - ez a biológiai kifejezés a genetikai kombinációk testi és viselkedésbeli következményeit jelenti - a Phenformer megtanulja, milyen összefüggésben vannak a gének a betegségekkel. Ez lehetővé teszi számára, hogy új hipotéziseket alkosson egyes betegségekről és azok mögöttes mechanizmusairól.
Egy bostoni biotechnológiai vállalat, az Insilico Medicine volt az első, amely a transzformer modelleken alapuló MI új generációját alkalmazta a gyógyszerkutatás területén. Még 2019-ben kutatóik azon gondolkodtak, vajon fel tudják-e használni ezeket az eszközöket új gyógyszerek feltalálására biológiai és kémiai adatokból. Első célpontjuk az idiopátiás tüdőfibrózis, egy súlyos tüdőbetegség volt. Az MI-t először betegséghez kapcsolódó adathalmazokon tanították be, és találtak egy ígéretes célfehérjét. Egy második MI ezután olyan molekulákat javasolt, amelyek képesek ehhez a fehérjéhez kötődni és megváltoztatni a működését, miközben nem túl mérgezők és nem instabilak.
Ezt követően az emberi vegyészek vették át a szerepet, elkészítve és tesztelve a kiválasztott molekulákat. Az eredményt rentosertibnek nevezték el, és nemrég sikeresen lezárta a középső fázisú klinikai vizsgálatokat. A cég szerint mindössze 18 hónapra volt szükség ahhoz, hogy fejlesztésre alkalmas jelöltet találjanak, szemben a szokásos négy és fél éves időtávval. Az Insilico jelenleg több mint 40 MI-vel fejlesztett gyógyszert vizsgál olyan betegségekre, mint a daganatok, valamint a bél- és vesebetegségek. A megközelítés gyorsan terjed. Egy előrejelzés szerint az éves befektetések összege ezen a területen 2025-ben még 3,8 milliárd dollár volt, 2030-ra azonban 15,2 milliárd dollárra nőhet.
A gyógyszergyártók és MI-cégek közötti együttműködések egyre gyakoribbak. Az IQVIA egészségügyi adatelemző vállalat szerint 2024-ben egy tucat ilyen megállapodást jelentettek be, összesen 10 milliárd dollár értékben. Tavaly októberben az Eli Lilly gyógyszeripari óriás együttműködést jelentett be az Nvidiával, amelynek chipjeit széles körben használják a transzformer alapú MI-modellek betanításához és futtatásához. Céljuk a gyógyszerkutatás és fejlesztés felgyorsítása érdekében az iparág legerősebb szuperszámítógépének megépítése.
Figyelembe véve a gyógyszeripar különös gazdasági viszonyait - a klinikai vizsgálatokba belépő gyógyszerjelöltek 90 százaléka elbukik, így egyetlen sikeres gyógyszer kifejlesztésének költsége eléri a döbbenetes 2,8 milliárd dollárt -, már a csekély hatékonyságjavulás is óriási nyereséget jelenthet. Az iparág különböző szereplőitől érkező beszámolók szerint az MI már most kézzelfogható eredményeket hoz. Az MI által tervezett gyógyszerek a preklinikai fázison - vagyis az emberi kísérletek előtti szakaszon - mindössze 12-18 hónap alatt jutnak túl, szemben a korábbi három-öt évvel. A biztonságossági vizsgálatokban is jobban teljesítenek. Egy 2024-ben publikált tanulmány szerint ezekben a tesztekben 80-90 százalékos a sikerarányuk, szemben a korábbi 40-65 százalékos átlaggal. Ez pedig az egész fejlesztési láncon átjutó gyógyszerek arányát 9-18 százalékra növeli, az eddigi 5-10 százalékról.
Egy új gyógyszer tervezése általában kis szerves molekulák átvizsgálásával kezdődik, ígéretes biológiai aktivitás után kutatva. Az MI több tízmilliárd ilyen molekulát képes átfésülni, olyan tulajdonságokat vizsgálva szoftveres szimulációk segítségével, mint a hatékonyság, az oldhatóság vagy a toxicitás, anélkül hogy valódi molekuláknak egyáltalán közel kellene kerülniük a kémcsövekhez. Jim Weatherall, aki az AstraZenecánál felel ezért a területért, azt mondja, ez kétszer olyan gyorsan választja szét az értékes jelölteket a haszontalanoktól, mint korábban, és a vállalat kis molekulás felfedezési programjának több mint 90 százalékát ma már MI segíti.
Az MI a klinikai vizsgálatok tervezését is javítja. Az egyik megközelítés úgynevezett MI-ügynököket használ, amelyek úgy viselkednek, mintha gondolkodnának és következtetnének. A GSK-nál Kim Branson az MI vezető, és bemutatott egy Cogito Forge nevű ügynök alapú rendszert. Ha biológiai kérdést tesznek fel neki, a Cogito Forge képes saját kódot írni a válasz megtalálásához, összegyűjteni a megfelelő adathalmazokat, összekapcsolni azokat, majd egy prezentációt készíteni diagramokkal együtt, amelyek bemutatják a levont következtetéseket. Ezt követően képes egy betegségre vonatkozó hipotézist megfogalmazni, ellenőrizhető előrejelzésekkel, majd megpróbálja azt megerősíteni vagy cáfolni szakirodalmi kereséssel. Ebben három ügynök vesz részt: az egyik érveket keres amellett, hogy a hipotézis jó, a másik azt kutatja, miért nem az, a harmadik pedig eldönti, melyiküknek van igaza.
Az MI ígéretesnek bizonyul a vizsgálati alanyok kiválasztásában is. Képes elemezni a jelentkezők egészségügyi nyilvántartásait, biopsziáit és képalkotó felvételeit annak érdekében, hogy azonosítsa, kik profitálhatnak leginkább egy új gyógyszerből. A résztvevők jobb kiválasztása kisebb, így gyorsabb és olcsóbb klinikai vizsgálatokat eredményez.
Talán a legérdekesebb alkalmazás azonban a szintetikus betegek, más néven digitális ikrek létrehozása, amelyek illesztett kontrollcsoportként szolgálnak a valódi résztvevők mellett. Ennek során az MI korábbi klinikai vizsgálatok adatait elemzi, és megtanulja előre jelezni mi történne egy résztvevővel, ha a betegség természetes lefolyását követné kezelés nélkül. Amikor egy önkéntes belép egy vizsgálatba és megkapja a gyógyszert, az MI létrehoz egy virtuális „beteget” ugyanazzal a jellemzőkészlettel, például életkorral, testsúllyal, meglévő betegségekkel és a kór stádiumával. A gyógyszer hatásossága így a valódi beteg esetében összevethető ezzel a virtuális alternatívával.
Ha széles körben bevezetnék, a szintetikus betegek csökkentenék a kontrollcsoportok méretét, és egyes esetekben akár teljesen ki is válthatnák azokat. A résztvevők számára is vonzó lehetne ez a megoldás, mivel nőne annak esélye, hogy a vizsgált kezelést kapják, nem pedig placebót. Az Unlearn.AI, egy san franciscói digitális iker vállalat 2025-ben publikált kutatása szerint ez a megközelítés egy korai Parkinson-kóros vizsgálatban 38 százalékkal csökkenthette volna a kontrollcsoport méretét, egy másik, Alzheimer-kórral foglalkozó tanulmányban pedig 23 százalékkal. Emellett a korai fázisú vizsgálatok, amelyek gyakran egyáltalán nem tartalmaznak kontrollcsoportot, digitális formában bevezethetik ezeket, növelve a hatásosság jeleibe vetett bizalmat és javítva a későbbi vizsgálatok tervezését.
Az MI-nek azonban vannak korlátai. Sok fehérje - amelyek egyre gyakrabban szolgálnak gyógyszerként, és jóval nagyobbak a hagyományos gyógyszermolekuláknál - hajlamos ide-oda mozogni. Ez megnehezíti pontos alakjuk meghatározását. Az RNS-molekulák, amelyek egy új vakcinacsalád alapját képezik, hasonlóan trükkösek, és a sejtek belsejében található membránalapú összetett struktúrák még ennél is bonyolultabbak. Ez azonban olyan terület, ahol a megértés gyorsan fejlődik. Az MI-ket ma már fehérjék és más molekulák közötti kölcsönhatások modellezésére, az RNS-hajtogatás előrejelzésére, sőt sejtek szimulálására is tanítják.
A Salt Lake City-ben működő Recursion egy MI-„gyárat” épített, ahol emberi sejtek millióiról készítenek képeket különféle kémiai és genetikai változások közepette. Ez lehetővé teszi az MI számára, hogy mintázatokat tanuljon a gének és a molekuláris útvonalak között. A New York-i Owkin pedig modelljét kórházi betegektől származó, nagy felbontású molekuláris adatok hatalmas halmazán tanítja. Tom Clozel, az Owkin vezetője szerint azzal, hogy ez a munka olyan felfedezéseket tesz lehetővé, amelyekre az ember nem képes, a biológia területén a valódi általános mesterséges intelligencia felé halad. Ez felveti a kérdést, hogy a hagyományos gyógyszergyártók vajon veszélybe kerülnek-e az újonnan felbukkanó MI-cégek miatt.
Az olyan vállalatok, mint az OpenAI, amely a nagy nyelvi modellekként ismert transzformerek fejlesztését vezette, és az Isomorphic Labs, a Google DeepMindból kivált gyógyszerkutató startup, már most olyan rendszereket képeznek, amelyek képesek következtetni és felfedezéseket tenni az élettudományokban, abban a reményben, hogy ezek az eszközök képzett biológusokká válnak. Egyelőre a gyógyszercégek előnye a hatalmas adatmennyiség és az ahhoz szükséges kontextus, így a leggyakoribb út az együttműködés. Az OpenAI például a Moderna vállalattal dolgozik együtt - amely az RNS-vakcinák úttörője -, hogy felgyorsítsák a személyre szabott rákvakcinák fejlesztését. Ahogy azonban az új modellek egyre kiszámíthatóbbá teszik a biológiát, az iparági erőviszonyok megváltozhatnak.
Ettől függetlenül az MI már most jelentősen javított a helyzeten. Ha a késői fázisú klinikai vizsgálatokból is képes lesz hasonló mértékű javulást kicsikarni, mint amilyet a fejlesztés korábbi szakaszaiban elért, a piacra kerülő gyógyszerek száma jelentősen növekedhet. Hosszabb távon az emberi egészség javításának lehetőségei óriásiak.